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  1. Fraldi, Alessandro; Zito, Ester; Annunziata, Fabio; Lombardi, Alessia; Cozzolino, Marianna; Monti, Maria; Spampanato, Carmine; Ballabio, Andrea; Pucci, Piero; Sitia, Roberto; Cosma, Maria Pia

    Multistep, sequential control of the trafficking and function of the multiple sulfatase deficiency gene product, SUMF1 by PDI, ERGIC-53 and ERp44

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    Oxford University Press (OUP), 2008

    Erschienen in: Human Molecular Genetics

  3. Fraldi, Alessandro; Hemsley, Kim; Crawley, Allison; Lombardi, Alessia; Lau, Adeline; Sutherland, Leanne; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Hopwood, John J.

    Functional correction of CNS lesions in an MPS-IIIA mouse model by intracerebral AAV-mediated delivery of sulfamidase and SUMF1 genes

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    Oxford University Press (OUP), 2007

    Erschienen in: Human Molecular Genetics

  4. Tardieu, Marc; Zérah, Michel; Husson, Béatrice; de Bournonville, Stéphanie; Deiva, Kumaran; Adamsbaum, Catherine; Vincent, Fanny; Hocquemiller, Michael; Broissand, Christine; Furlan, Valérie; Ballabio, Andrea; Fraldi, Alessandro; Crystal, Ronald G.; Baugnon, Thomas; Roujeau, Thomas; Heard, Jean-Michel; Danos, Olivier

    Intracerebral Administration of Adeno-Associated Viral Vector Serotype rh.10 Carrying Human SGSH and SUMF1 cDNAs in Children with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease: Results of a Phase I/II Trial

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    Mary Ann Liebert Inc, 2014

    Erschienen in: Human Gene Therapy