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  3. Campbell, Craig [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Muntoni, Francesco [Verfasser:in]

    Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy

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    London: Future Medicine, 2020

    Erschienen in: Journal of comparative effectiveness research ; 9, 14 (2020), 973-984

  4. Crow, Rebecca A. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Guglieri, Michela [Verfasser:in]

    A checklist for clinical trials in rare disease: obstacles and anticipatory actions-lessons learned from the FOR-DMD trial

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    London: BioMed Central, 2018

    Erschienen in: Trials ; 19 (2018), 291

  5. Mercuri, Eugenio [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Sejersen, Thomas [Verfasser:in]

    Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: part 1: recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care

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    Amsterdam: Elsevier Science, 2018

    Erschienen in: Neuromuscular disorders ; 28, 2 (2018), 103-115

  6. Goemans, Nathalie [Verfasser:in]; Wilichowski, Ekkehard [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]

    A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonucleotide, drisapersen, in Duchenne muscular dystrophy

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    Amsterdam: Elsevier Science, 2018

    Erschienen in: Neuromuscular disorders ; 28, 1 (2018), 4-15

  7. Schorling, David [Verfasser:in]; Pechmann, Astrid [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]

    Advances in treatment of spinal muscular atrophy - new phenotypes, new challenges, new implications for care

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    Amsterdam: IOS Press, 2020

    Erschienen in: Journal of neuromuscular diseases ; 7, 1 (2020), 1-13

  8. Koeks, Zaïda [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Lochmüller, Hanns [Verfasser:in]

    Clinical outcomes in Duchenne Muscular Dystrophy: a study of 5345 patients from the TREAT-NMD DMD global database

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    Amsterdam: IOS Press, 2017

    Erschienen in: Journal of neuromuscular diseases ; 4, 4 (2017), 293-306

  9. Bladen, Catherine L. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Lochmüller, Hanns [Verfasser:in]

    The TREAT‐NMD DMD global database: analysis of more than 7,000 duchenne muscular dystrophy mutations

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    New York, NY: Wiley-Liss, 2015

    Erschienen in: Human mutation ; 36, 4 (2015), 395-402

  10. Kiefer, Petra [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Pechmann, Astrid [Verfasser:in]; Langer, Thorsten [Verfasser:in]

    Experiences of caregivers of children with spinal muscular atrophy participating in the expanded access program for nusinersen: a longitudinal qualitative study

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    London: BioMed Central, 2020

    Erschienen in: Orphanet journal of rare diseases ; 15, 1 (2020), 194

  11. De Vivo, Darryl C. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Farwell, Wildon [Verfasser:in]

    Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study

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    Amsterdam: Elsevier, 2019

    Erschienen in: Neuromuscular disorders ; 29, 11 (2019), 842-856

  12. Meier, Thomas [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Borell, Sabine [Verfasser:in]; Will, Martina [Verfasser:in]; Richardson, Randal C. [Verfasser:in]; Buyse, Gunnar M. [Verfasser:in]

    Characterization of pulmonary function in 10–18 year old patients with Duchenne muscular dystrophy

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    Amsterdam: Elsevier Science, 2017

    Erschienen in: Neuromuscular disorders ; 27, 4 (2017), 307-314

  13. Mcdonald, Craig M. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Borell, Sabine [Verfasser:in]; Will, Martina [Verfasser:in]; Buyse, Gunnar M. [Verfasser:in]

    Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy

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    Amsterdam: Elsevier, 2016

    Erschienen in: Neuromuscular disorders ; 26, 8 (2016), 473 - 480

  14. Rodger, Sunil [Verfasser:in]; Lochmüller, Hanns [Verfasser:in]; Tassoni, Adrian [Verfasser:in]; Gramsch, Kathrin [Verfasser:in]; Korinthenberg, Rudolf [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]

    The TREAT-NMD care and trial site registry: an online registry to facilitate clinical research for neuromuscular diseases

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    London: BioMed Central, 2013

    Erschienen in: Orphanet journal of rare diseases ; 8 (2013), 171

  15. Kour, Sukhleen [Verfasser:in]; Rajan, Deepa S. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Schorling, David [Verfasser:in]; Pandey, Udai Bhan [Verfasser:in]

    Loss of function mutations in GEMIN5 cause a neurodevelopmental disorder

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    [London]: Nature Publishing Group UK, 2021

    Erschienen in: Nature communications ; 12, 1 (2021), 2558

  16. Schorling, David [Verfasser:in]; Pechmann, Astrid [Verfasser:in]; Eckenweiler, Matthias [Verfasser:in]; Müller, Cornelia K. [Verfasser:in]; Langer, Thorsten [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]

    Post‐dural puncture headache - a single‐centre analysis in paediatric patients with and without SMA

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    Oxford: Wiley, 2021

    Erschienen in: Acta paediatrica ; 110, 6 (2021), 1895-1901

  17. Venhoff, Nils [Verfasser:in]; Lebrecht, Dirk [Verfasser:in]; Pfeifer, Dietmar [Verfasser:in]; Bissé, Emmanuel [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Walker, Ulrich [Verfasser:in]

    Muscle fiber transdifferentiation in an experimental model of respiratory chain myopathy

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    London: BioMed Central, 2012

    Erschienen in: Arthritis research & therapy ; 14 (2012), R233

  18. Muntoni, Francesco [Verfasser:in]; Bertini, Enrico [Verfasser:in]; Comi, Giacomo P. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Lusakowska, Anna [Verfasser:in]; Mercuri, Eugenio [Verfasser:in]; Scoto, Mariacristina [Verfasser:in]; Pol, Ludo van der [Verfasser:in]; Vuillerot, Carole [Verfasser:in]; Burdeska, Alexander [Verfasser:in]; El-Khairi, Muna [Verfasser:in]; Fontoura, Paulo [Verfasser:in]; Ives, Jane [Verfasser:in]; Gorni, Ksenija [Verfasser:in]; Reid, Carol [Verfasser:in]; Fuerst-Recktenwald, Sabine [Verfasser:in]

    Long-term follow-up of patients with type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated with olesoxime in the OLEOS trial

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    Amsterdam [u.a.]: Elsevier Science, 2020

    Erschienen in: Neuromuscular disorders ; 30, 12 (2020), 959-969

  19. Quartier, Pierre [Verfasser:in]; Abrams, Ken [Verfasser:in]; Hufnagel, Markus [Verfasser:in]; Kubicki, Rouven [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Janda, Ales̆ [Verfasser:in]; Emerich, Cornelia [Verfasser:in]

    Tapering canakinumab monotherapy in patients with systemic juvenile idiopathic arthritis in clinical remission: results from a phase IIIb/IV open‐label, randomized study

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    Hoboken, NJ: Wiley, 2021

    Erschienen in: Arthritis & rheumatology ; 73, 2 (2021), 336-346

  20. Landfeldt, Erik [Verfasser:in]; Thompson, Rachel [Verfasser:in]; Sejersen, Thomas [Verfasser:in]; McMillan, Hugh J. [Verfasser:in]; Kirschner, Janbernd [Verfasser:in]; Lochmüller, Hanns [Verfasser:in]

    Life expectancy at birth in Duchenne muscular dystrophy: a systematic review and meta-analysis

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    Dordrecht [u.a.]: Springer Nature, 2020

    Erschienen in: European journal of epidemiology ; 35, 7 (2020), 643-653