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  1. Klettke, Cornelia [VerfasserIn] ; Tabucchi, Antonio [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Valéry, Paul [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Pessoa, Fernando [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Borges, Jorge Luis [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Klossowski, Pierre [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Del Giudice, Daniele [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; De Carlo, Andrea [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]

    Simulakrum Schrift : Untersuchungen zu einer Ästhetik der Simulation bei Valéry, Pessoa, Borges, Klossowski, Tabucchi, Del Giudice, De Carlo

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    München: Fink, 2001

  2. Ries, Markus [VerfasserIn]; Mendoza, Grecia [VerfasserIn]; Arash-Kaps, Laila [VerfasserIn]; Amraoui, Yasmina [VerfasserIn]; Quack, Folker [VerfasserIn]; Hardt, Brigitte [VerfasserIn]; Diederich, Stefan [VerfasserIn]; Beck, Michael [VerfasserIn]; Mengel, Eugen [VerfasserIn]

    Quantitative longitudinal natural history of eight gangliosidoses : conceptual framework and baseline data of the German 8-in-1 disease registry : a cross-sectional analysis

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    April 14, 2022

    Erschienen in: medRxiv ; (2022), Artikel-ID 2022.04.13.22273562, Seite 1-29

  3. Garbade, Sven [VerfasserIn]; Zielonka, Matthias [VerfasserIn]; Mechler, Konstantin [VerfasserIn]; Kölker, Stefan [VerfasserIn]; Hoffmann, Georg F. [VerfasserIn]; Staufner, Christian [VerfasserIn]; Mengel, Eugen [VerfasserIn]; Ries, Markus [VerfasserIn]

    FDA orphan drug designations for lysosomal storage disorders : a cross sectional analysis

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    January 14, 2020

    Erschienen in: medRxiv ; (2020), Artikel-ID 10.1101/2020.01.05.20016568, Seite 1-29

  4. Stampfer, Miriam [VerfasserIn]; Theiß, Susanne [VerfasserIn]; Amraoui, Yasmina [VerfasserIn]; Jiang, Xuntian [VerfasserIn]; Keller, Sigrid [VerfasserIn]; Ory, Daniel S. [VerfasserIn]; Mengel, Eugen [VerfasserIn]; Fischer, Christine [VerfasserIn]; Runz, Heiko [VerfasserIn]

    Niemann-Pick disease type C clinical database : cognitive and coordination deficits are early disease indicators

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    2013

    Erschienen in: Orphanet journal of rare diseases ; 8(2013), Artikel-ID 35, Seite 1-11

  5. Garbade, Sven [VerfasserIn]; Zielonka, Matthias [VerfasserIn]; Komatzsuzaki, Shoko [VerfasserIn]; Kölker, Stefan [VerfasserIn]; Hoffmann, Georg F. [VerfasserIn]; Hinderhofer, Katrin [VerfasserIn]; Mountford, William K. [VerfasserIn]; Mengel, Eugen [VerfasserIn]; Sláma, Tomáš [VerfasserIn]; Mechler, Konstantin [VerfasserIn]; Ries, Markus [VerfasserIn]

    Quantitative retrospective natural history modeling for orphan drug development

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    2021

    Erschienen in: Journal of inherited metabolic disease ; 44(2021), 1, Seite 99-109

  6. Lindner, Martin [VerfasserIn]; Gramer, Gwendolyn [VerfasserIn]; Haege, Gisela [VerfasserIn]; Fang-Hoffmann, Junmin [VerfasserIn]; Schwab, Karl O. [VerfasserIn]; Tacke, Uta [VerfasserIn]; Trefz, Friedrich K. [VerfasserIn]; Mengel, Eugen [VerfasserIn]; Wendel, Udo [VerfasserIn]; Leichsenring, Michael [VerfasserIn]; Burgard, Peter [VerfasserIn]; Hoffmann, Georg F. [VerfasserIn]

    Efficacy and outcome of expanded newborn screening for metabolic diseases : report of 10 years from South-West Germany

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    2011

    Erschienen in: Orphanet journal of rare diseases ; 6(2011), Artikel-ID 44, Seite 1-10

  14. Patterson, Marc C.; Mengel, Eugen; Vanier, Marie T.; Moneuse, Patrick; Rosenberg, Daniel; Pineda, Mercedes

    Treatment outcomes following continuous miglustat therapy in patients with Niemann-Pick disease Type C: a final report of the NPC Registry

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    Springer Science and Business Media LLC, 2020

    Erschienen in: Orphanet Journal of Rare Diseases

  15. Hopf, Susanne; Pfeiffer, Norbert; Liesenfeld, Matthias; Mengel, Karl-Eugen; Hennermann, Julia B.; Schmidtmann, Irene; Pitz, Susanne

    A comprehensive monocentric ophthalmic study with Gaucher disease type 3 patients: vitreoretinal lesions, retinal atrophy and characterization of abnormal saccades

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    Springer Science and Business Media LLC, 2019

    Erschienen in: Orphanet Journal of Rare Diseases

  19. Patterson, Marc C; Mengel, Eugen; Vanier, Marie T; Schwierin, Barbara; Muller, Audrey; Cornelisse, Peter; Pineda, Mercè

    Stable or improved neurological manifestations during miglustat therapy in patients from the international disease registry for Niemann-Pick disease type C: an observational cohort study

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    Springer Science and Business Media LLC, 2015

    Erschienen in: Orphanet Journal of Rare Diseases

  20. Lampe, Christina; Lampe, Christian; Schwarz, Manfred; Müller‐Forell, Wibke; Harmatz, Paul; Mengel, Eugen

    Craniocervical decompression in patients with mucopolysaccharidosis VI: development of a scoring system to determine indication and outcome of surgery

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    Wiley, 2013

    Erschienen in: Journal of Inherited Metabolic Disease