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  2. Schambach, Karin [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Kehrer, Gerd [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]

    Gerd Kehrer - Paulskirche : Bilderzyklus

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    Frankfurt am Main: Ed. Art Frankfurt, 1997

  4. Jaako, Pekka; Debnath, Shubhranshu; Olsson, Karin; Schambach, Axel; Baum, Christopher; Flygare, Johan; Karlsson, Stefan

    Gene Therapy Corrects the Lethal Bone Marrow Failure in a Mouse Model for RPS19-Deficient Diamond-Blackfan Anemia

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    American Society of Hematology, 2012

    Erschienen in: Blood, 120 (2012) 21, Seite 513-513

  5. Jaako, Pekka; Flygare, Johan; Olsson, Karin; Schambach, Axel; Baum, Christopher; Larsson, Jonas; Bryder, David; Karlsson, Stefan

    A Novel Mouse Model for RPS19-Deficient Diamond-Blackfan Anemia Locates the Erythroid Defect at CFU-E / Proerythroblast Transition

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    American Society of Hematology, 2009

    Erschienen in: Blood, 114 (2009) 22, Seite 178-178

  6. Pike-Overzet, Karin; Baert, Miranda R.M.; Schambach, Axel; Rothe, Michael; Zhang, Fang; Lankester, Arjen C.; Bredius, Robbert G.M.; Thrasher, Adrian; Gaspar, Bobby; Staal, Frank J.T.

    278. Successful Correction of Rag1 Severe Combined Immunedefciency at Clinically Relevant Vector Copy Numbers

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    Elsevier BV, 2015

    Erschienen in: Molecular Therapy, 23 (2015), Seite S111

  7. Dahl, Maria; Doyle, Alexander; Olsson, Karin; Månsson, Jan-Eric; Marques, André R A; Mirzaian, Mina; Aerts, Johannes M; Ehinger, Mats; Rothe, Michael; Modlich, Ute; Schambach, Axel; Karlsson, Stefan

    Lentiviral Gene Therapy Using Cellular Promoters Cures Type 1 Gaucher Disease in Mice

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    Elsevier BV, 2015

    Erschienen in: Molecular Therapy, 23 (2015) 5, Seite 835-844

  8. Menon, Manoj B.; Sawada, Akihiro; Chaturvedi, Anuhar; Mishra, Pooja; Schuster-Gossler, Karin; Galla, Melanie; Schambach, Axel; Gossler, Achim; Förster, Reinhold; Heuser, Michael; Kotlyarov, Alexey; Kinoshita, Makoto; Gaestel, Matthias

    Genetic Deletion of SEPT7 Reveals a Cell Type-Specific Role of Septins in Microtubule Destabilization for the Completion of Cytokinesis

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    Public Library of Science (PLoS), 2014

    Erschienen in: PLoS Genetics, 10 (2014) 8, Seite e1004558

  9. Dahl, Maria; Doyle, Alexander; Olsson, Karin; Månsson, Jan-Eric; Aerts, Hans; Ehinger, Mats; Rothe, Michael; Modlich, Ute; Schambach, Axel; Karlsson, Stefan

    Safe lentiviral vectors with cellular and myeloid promoters driving glucocylceramidase expression corrects type 1 gaucher disease

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    Elsevier BV, 2014

    Erschienen in: Experimental Hematology, 42 (2014) 8, Seite S14

  10. Jaako, Pekka; Flygare, Johan; Olsson, Karin; Quere, Ronan; Ehinger, Mats; Henson, Adrianna; Ellis, Steven; Schambach, Axel; Baum, Christopher; Richter, Johan; Larsson, Jonas; Bryder, David; Karlsson, Stefan

    Mice with ribosomal protein S19 deficiency develop bone marrow failure and symptoms like patients with Diamond-Blackfan anemia

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    American Society of Hematology, 2011

    Erschienen in: Blood, 118 (2011) 23, Seite 6087-6096

  11. Skokowa, Julia; Cario, Gunnar; Uenalan, Murat; Schambach, Axel; Germeshausen, Manuela; Battmer, Karin; Zeidler, Cornelia; Lehmann, Ulrich; Eder, Matthias; Baum, Christopher; Grosschedl, Rudolf; Stanulla, Martin; Scherr, Michaela; Welte, Karl

    Erratum: LEF-1 is crucial for neutrophil granulocytopoiesis and its expression is severely reduced in congenital neutropenia

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    Springer Science and Business Media LLC, 2006

    Erschienen in: Nature Medicine, 12 (2006) 11, Seite 1329-1329

  12. Skokowa, Julia; Cario, Gunnar; Uenalan, Murat; Schambach, Axel; Germeshausen, Manuela; Battmer, Karin; Zeidler, Cornelia; Lehmann, Ulrich; Eder, Matthias; Baum, Christopher; Grosschedl, Rudolf; Stanulla, Martin; Scherr, Michaela; Welte, Karl

    LEF-1 is crucial for neutrophil granulocytopoiesis and its expression is severely reduced in congenital neutropenia

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    Springer Science and Business Media LLC, 2006

    Erschienen in: Nature Medicine, 12 (2006) 10, Seite 1191-1197

  13. Skokowa, Julia; Cario, Gunnar; Uenalan, Murat; Schambach, Axel; Germeshausen, Manuela; Battmer, Karin; Zeidler, Cornelia; Lehmann, Ulrich; Eder, Matthias; Baum, Christopher; Grosschedl, Rudolf; Stanulla, Martin; Scherr, Michaela; Welte, Karl

    LEF-1 is crucial for neutrophil granulocytopoiesis and its expression is severely reduced in congenital neutropenia

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    Springer Science and Business Media LLC, 2006

    Erschienen in: Nature Medicine, 12 (2006) 10, Seite 1191-1197

  14. Freiman, Sofia; Chen, Jun; Flygare, Johan; Kampman, Chayenne; Pike-Overzet, Karin; Mohseny, Alexander; Ha, Teng-Cheong; Lidgren, Mathias; Soneji, Shamit; Karlsson, Stefan; Pospíšilová, Dagmar; Staal, Frank; Schambach, Axel; Flygare, Johan

    Single-Cell-Multiomics Demonstrates Molecular Efficacy of a Clinical Lentiviral Vector for Gene Therapy of RPS19-Deficient Diamond-Blackfan Anemia

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    American Society of Hematology, 2023

    Erschienen in: Blood, 142 (2023) Supplement 1, Seite 943-943

  15. Abdollahpour, Hengameh; Appaswamy, Giridharan; Kotlarz, Daniel; Diestelhorst, Jana; Beier, Rita; Schäffer, Alejandro A.; Gertz, E. Michael; Schambach, Axel; Kreipe, Hans H.; Pfeifer, Dietmar; Engelhardt, Karin R.; Rezaei, Nima; Grimbacher, Bodo; Lohrmann, Sabine; Sherkat, Roya; Klein, Christoph

    The phenotype of human STK4 deficiency

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    American Society of Hematology, 2012

    Erschienen in: Blood, 119 (2012) 15, Seite 3450-3457

  16. Huelsmann, Peter M; Hofmann, Andreas D; Knoepfel, Stefanie A; Popp, Jasmin; Rauch, Pia; Di Giallonardo, Francesca; Danke, Christina; Gueckel, Eva; Schambach, Axel; Wolff, Horst; Metzner, Karin J; Berens, Christian

    A suicide gene approach using the human pro-apoptotic protein tBid inhibits HIV-1 replication

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    Springer Science and Business Media LLC, 2011

    Erschienen in: BMC Biotechnology, 11 (2011) 1

  17. Garcia-Perez, Laura; van Eggermond, Marja; van Roon, Lieke; Vloemans, Sandra A.; Cordes, Martijn; Schambach, Axel; Rothe, Michael; Berghuis, Dagmar; Lagresle-Peyrou, Chantal; Cavazzana, Marina; Zhang, Fang; Thrasher, Adrian J.; Salvatori, Daniela; Meij, Pauline; Villa, Anna; Van Dongen, Jacques J.M.; Zwaginga, Jaap-Jan; van der Burg, Mirjam; Gaspar, H. Bobby; Lankester, Arjan; Staal, Frank J.T.; Pike-Overzet, Karin

    Successful Preclinical Development of Gene Therapy for Recombinase-Activating Gene-1-Deficient SCID

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    Elsevier BV, 2020

    Erschienen in: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, 17 (2020), Seite 666-682

  18. Pike-Overzet, Karin; Baum, Christopher; Bredius, Robbert G.M.; Cavazzana, Marina; Driessen, Gert-Jan; Fibbe, Willem E.; Gaspar, H. Bobby; Hoeben, Rob C.; Lagresle-Peyrou, Chantal; Lankester, Arjan; Meij, Pauline; Schambach, Axel; Thrasher, Adrian; Van Dongen, Jacques J.M.; Zwaginga, Jaap-Jan; Staal, Frank J.T.

    Successful RAG1-SCID gene therapy depends on the level of RAG1 expression

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    Elsevier BV, 2014

    Erschienen in: Journal of Allergy and Clinical Immunology, 134 (2014) 1, Seite 242-243