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Stirnadel-Farrant, Heide; Kudari, Mahesh; Garman, Nadia; Imrie, Jessica; Chopra, Bikramjit; Giannelli, Stefania; Gabaldo, Michela; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia; Batta, Rohit; Appleby, Jonathan; Davinelli, Mario; Ng, Pauline

Gene therapy in rare diseases: the benefits and challenges of developing a patient-centric registry for Strimvelis in ADA-SCID

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  • Medientyp: E-Artikel
  • Titel: Gene therapy in rare diseases: the benefits and challenges of developing a patient-centric registry for Strimvelis in ADA-SCID
  • Beteiligte: Stirnadel-Farrant, Heide; Kudari, Mahesh; Garman, Nadia; Imrie, Jessica; Chopra, Bikramjit; Giannelli, Stefania; Gabaldo, Michela; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia; Batta, Rohit; Appleby, Jonathan; Davinelli, Mario; Ng, Pauline
  • Erschienen: Springer Science and Business Media LLC, 2018
  • Erschienen in: Orphanet Journal of Rare Diseases, 13 (2018) 1
  • Sprache: Englisch
  • DOI: 10.1186/s13023-018-0791-9
  • ISSN: 1750-1172
  • Entstehung:
  • Anmerkungen:
  • Zugangsstatus: Freier Zugang