Anmerkungen:
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Beschreibung:
L'essai contrôlé randomisé représente la méthode de référence pour établir l'effet causal des traitements expérimentaux par rapport aux traitements de contrôle ou aux placebos. Néanmoins, des problèmes éthiques ou de faisabilité peuvent entraver le processus de randomisation, en particulier dans le développement de médicaments en oncologie. Les autorités réglementaires reconnaissent ces défis et ont accordé des approbations conditionnelles pour des essais à bras unique, avec l'exigence de preuves confirmatoires ultérieures à partir d'études post-approbation.Dans ce contexte, les bras de contrôle historique ont émergé comme une approche complémentaire aux essais cliniques. En fournissant des informations contextuelles et en améliorant l'interprétation des résultats des essais à bras unique, les bras de contrôle historique visent à réduire le biais dû au manque de randomisation. Bien que diverses méthodes statistiques dans le cadre de l'inférence causale aient été proposées, il existe actuellement un manque de directives régissant leur application dans le processus de développement de médicaments. L'objectif de cette thèse est d'évaluer la faisabilité des bras de contrôle historique, en mettant l'accent sur la disponibilité des données historiques et les méthodes d'analyse statistique appropriées.Nous avons d'abord mené une revue systématique de l'application des bras de contrôle historique dans le développement de médicaments en oncologie en Europe. Nos résultats indiquent que les contrôles historiques ont été activement soumis aux autorités réglementaires ; cependant, ils ne sont pas systématiquement considérés comme des preuves favorables. Nous avons identifié des limitations significatives et formulé des suggestions correspondantes concernant la conception de l'étude, la sélection des données et l'application des méthodes statistiques.S'appuyant sur les enseignements tirés de la revue, nous avons mené deux études de cas. La première étude de cas examine un essai à bras unique observationnel qui a évalué ...