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  7. Nitz, Elisa [VerfasserIn] ; Hagen, Maja von der [AkademischeR BetreuerIn]; Ziemssen, Tjalf [AkademischeR BetreuerIn] Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Abteilung für Neuropädiatrie, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Abteilung für Neuropädiatrie

    Charakterisierung von Neurofilament-Leichtketten als Serum-basierter Biomarker bei der Spinalen Muskelatrophie im Kindesalter mittels hochsensitiver Messverfahren

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    Dresden, 2022

  9. Thelen, Maximilian Paul [VerfasserIn] ; Wirth, Brunhilde [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Rugarli, Elena I. [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]

    Defective Mitochondria Contribute to Impaired Translation in Spinal Muscular Atrophy

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    Köln: Universitäts- und Stadtbibliothek Köln, 2021

  10. Kiefer, Petra [VerfasserIn]; Kirschner, Janbernd [VerfasserIn]; Pechmann, Astrid [VerfasserIn]; Langer, Thorsten [VerfasserIn]

    Experiences of caregivers of children with spinal muscular atrophy participating in the expanded access program for nusinersen: a longitudinal qualitative study

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    London: BioMed Central, 2020

    Erschienen in: Orphanet journal of rare diseases ; 15, 1 (2020), 194

  11. Chadid-Stetter, Amira [VerfasserIn] ; Führer, Monika [AkademischeR BetreuerIn]

    Medikamentöse Atemnottherapie von Kindern mit schwerer Spinaler Muskelatrophie Typ 1

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    München: Universitätsbibliothek der Ludwig-Maximilians-Universität, 2022

  12. Ziegler, Andreas [VerfasserIn]; Wilichowski, Ekkehard [VerfasserIn]; Schara, Ulrike [VerfasserIn]; Hahn, Andreas [VerfasserIn]; Müller-Felber, Wolfgang [VerfasserIn]; Johannsen, Jessika [VerfasserIn]; Hagen, Maja von der [VerfasserIn]; Moers, Arpad von [VerfasserIn]; Stoltenburg, Corinna [VerfasserIn]; Saffari, Afshin [VerfasserIn]; Walter, Maggie C. [VerfasserIn]; Husain, Ralf A. [VerfasserIn]; Pechmann, Astrid [VerfasserIn]; Köhler, Cornelia [VerfasserIn]; Horber, Veronka [VerfasserIn]; Schwartz, Oliver [VerfasserIn]; Kirschner, Janbernd [VerfasserIn]

    Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec – AVXS-101 : Konsensuspapier der deutschen Vertretung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) und der deutschen Behandlungszentren unter Mitwirkung des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e. V.

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    Berlin; Heidelberg: Springer Nature, 2020

    Erschienen in: Der Nervenarzt ; 91, 6 (2020), 518-529

  13. Schüning, Tobias [VerfasserIn] ; Claus, Peter [AkademischeR BetreuerIn]; Ponimaskin, Evgeni [AkademischeR BetreuerIn]; Tipold, Andrea [AkademischeR BetreuerIn]

    Molecular mechanisms of cytoskeletal dysregulations in Spinal Muscular Atrophy (SMA)

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    Hannover: Stiftung Tierärztliche Hochschule Hannover, 2023

  14. Joseph, Maria Antonia [VerfasserIn] ; Claus, Peter [AkademischeR BetreuerIn]; Becker, Stefanie [AkademischeR BetreuerIn]; Beineke, Andreas [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Gernert, Manuela [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]

    Application of Antisense Oligonucleotides and Adenoassociated Virus in a Spinal Muscular Atrophy Model

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    Hannover: Stiftung Tierärztliche Hochschule Hannover, 2021

  17. Schorling, David [VerfasserIn]; Pechmann, Astrid [VerfasserIn]; Kirschner, Janbernd [VerfasserIn]

    Advances in treatment of spinal muscular atrophy - new phenotypes, new challenges, new implications for care

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    Amsterdam: IOS Press, 2020

    Erschienen in: Journal of neuromuscular diseases ; 7, 1 (2020), 1-13

  18. Voss, Sabrina [MitwirkendeR]; Krüger, Olaf [MitwirkendeR] ; Deutsches Zentrum für Luft- und Raumfahrt Standort Stuttgart

    Joint transnational call for proposals - European research projects for the Cross-Disease analysis of pathways related to neurodegenerative diseases : joint programming neurodegenerative disease : final report

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    [Aachen]: [RWTH Aachen], [2018?]

  19. Rademacher, Sebastian [VerfasserIn] ; Claus, Peter [AkademischeR BetreuerIn]; Petri, Susanne [AkademischeR BetreuerIn]; Hildebrandt, Herbert [AkademischeR BetreuerIn]

    Cytoskeletal dysregulation in the motoneuron disease Spinal Muscular Atrophy (SMA)

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    Hannover: Tierärztliche Hochschule Hannover, 2017

  20. Hensel, Niko [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]; Claus, Peter [Sonstige Person, Familie und Körperschaft]

    Analysis and inhibition of dysregulated pathways in a mouse model of the motoneuron disease spinal muscular atrophy

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    2014